AAV-AQP4基因治疗载体

恢复脑淋巴功能

通过强化星形胶质细胞终足的AQP4表达，恢复CADASIL小鼠的脑淋巴流入与流出功能，并预防脑衰老。

Chunyi, Li · Li, Hui · Men, Xuejiao · Wang, Yuge · Kang, Xinmei · Hu, Mengyan · Su, Xiaotao · Wang, Shisi · Lu, Danli · Shen, Shishi · Huipeng, Huang · Yuxin, Liu · 张雷 · 蔡蔚 · 陆正齐

CNS Neuroscience and Therapeutics 2025

技术优势

恢复类淋巴流入

AAV 递送 AQP4 于星形胶质细胞终足后，脑脊液向脑实质的流入功能得以恢复，这是废物清除的第一步。

恢复类淋巴流出

同样，脑内废物随间质液向血管周围间隙的排出通路也得到恢复，从而清除毒性代谢产物。

阻止脑衰老

恢复类淋巴功能后，废物清除改善阻止了 CADASIL 模型中的脑衰老进程。

应用场景

• 脑小血管病治疗：直接靶向 NOTCH3 突变导致的类淋巴障碍，填补该病无特异治疗的空白。
• 基因治疗：AAV 递送 AQP4 恢复蛋白表达，单次注射长期起效，无需反复给药。
• 神经退行性疾病：通过改善脑内废物清除，干预与衰老相关的神经退行进程。