神经元特异且超紧凑
源自人CALM1基因的启动子仅120 bp，可实现神经元选择性表达，适用于基因治疗和神经科学研究，尤其利于AAV载体的包装。
Wang, Jingyi · Lin, Jianbang · Chen, Yefei · Zhang, Qiangling · 王瑞琦 · 张玉景 · Feng, Shijing · Xu, Zhenyan · Ye, Wenyi · 胡瑜 · Lin, Yunqing · Dai, Ji · Yu-Yi, Chen · 李元涛 · 罗涛 · Chen, Qian · Lu, Zhonghua
Cell Reports 2023
极短序列为AAV载体节省空间，可搭载更大的治疗基因或编辑元件。
在脑内选择性表达于神经元，不激活胶质细胞，降低脱靶风险。
在小鼠和猴脑的兴奋性与抑制性神经元中均驱动表达，适用于多种模型。
可嵌入一体化AAV载体，实现神经元内的组成型和条件型基因编辑。