药物可调控剪接模块

表达量2000倍可调

获批小分子药物即可启闭的基因表达开关，实现心脏基因治疗的精准剂量控制

Chen, Zhan · Zhang, Yueyang · Li, Yue · Fan, Linwei · 陈伟 · Lei, Miao · 刘瑾 · Ze, Wang · 李一飞 · 高霏 · 周静 · 郑乐民 · 张研 · Zhao, Dongyu · Pu, William T. · Yang, Ke · 董尔丹 · 郭宇轩

Nature Cardiovascular Research 2025

参数信息

诱导变化倍数
2000 ×
时间分辨率
2 days

技术优势

用已获批药物就能调控

risdiplam是FDA已批准的小分子药物，可直接用于临床剂量调控，无需开发新药。

开关速度快至2天

该模块可在2天内完成表达激活或关闭，比现有调控系统更快，适合需要快速响应的治疗场景。

心脏再生效果显著

在心肌梗死模型中，瞬时激活YAP5SA促进心肌细胞去分化-增殖-再分化，改善心脏再生并降低动物死亡率。

应用场景