parkin缺乏猴模型

成年猴黑质神经退行

一种在成年猴脑黑质中呈现神经退行和病理性α-突触核蛋白积累的帕金森病模型，弥补了现有小鼠和猪模型无神经退行的缺陷。

Han, Rui · 王琦 · 陈秀生 · Xu, Ting · Wu, Peng · Liu, Yunbo · 严小新 · Li, Xiao

Journal of Clinical Investigation 2024

技术优势

重现黑质神经退行

parkin 缺乏导致成年猴脑黑质神经元丢失，而现有小鼠和猪模型均无此表型，为研究帕金森病核心病理提供了关键模型。

致病机制更清晰

发现 parkin 磷酸化随衰老而下降，且磷酸化 parkin 具有神经保护作用并减少病理性 α-突触核蛋白积累，为干预提供了新靶点。

应用场景

• 帕金森病动物模型：用于帕金森病发病机制研究和靶向 parkin 磷酸化药物的临床前药效及安全性评价。
• 基因编辑疾病模型：利用 CRISPR/Cas9 技术建立 parkin 基因敲除猴，为帕金森病提供稳定遗传的疾病模型。