仿生膜Cas9纳米药物

乙肝cccDNA清除

红细胞膜或肝细胞膜修饰的CRISPR/Cas9纳米药物，实现乙肝病毒cccDNA的精准靶向清除，体内外展现高生物相容性。

Wu, Kexin · He, Miao · 郭进军 · 甘宗捷 · 李小松 · Chen, Huali

Journal of Controlled Release 2024

参数信息

HBV cccDNA清除率（体外）

96.47 %

HBV cccDNA清除率（体内）

52.34 %

转染效率

54.61 %

完全复合所需w/w比

4:1

技术优势

免病毒载体

采用双子表面活性剂（GS）与pDNA自组装，避免病毒载体相关的免疫原性和基因组整合风险。

仿生靶向

修饰红细胞膜或肝细胞膜后，纳米药物获得同源靶向性，体内外安全性良好。

清除率高

体外清除HBV cccDNA达96.47%，体内达52.34%，同时降低其他HBV相关标志物。

应用场景

• CRISPR基因编辑：实现乙肝病毒cccDNA的精准清除，为功能性治愈提供基因编辑工具。
• 药物递送：仿生膜修饰的非病毒载体实现体内靶向递送，降低免疫原性。
• 小分子靶向药：利用膜修饰策略实现肝细胞特异性递送，提高药物富集效率。
• 生物大分子药物：递送CRISPR/Cas9核糖核蛋白复合物，拓展生物大分子药物的递送平台。