无载体肽-DNR-siRNA纳米组装体

三合一靶向AML

肽、柔红霉素前药与siRNA自组装为一体，无需额外载体即可同时实现细胞穿透、化疗与基因沉默，协同抑制白血病。

Yang, Haiyin · Xi, Yu · 王杰 · 郭帅 · Hu, Bo · Chai, Meihong · Wang, Zhuoran · Barth, Stefan · 范克龙 · 贺慧宁 · Zhang, Mengjie · 黄渊余

Cyborg and bionic systems (Washington, D.C.) 2025

技术优势

无需载体

肽、药物前药与siRNA通过自组装形成单一纳米结构，省去额外载体的合成与纯化步骤。

靶向基因沉默

pH响应性键促进siRNA的内体逃逸，显著下调LILRB4基因表达。

协同抑癌

肿瘤抑制肽p16MIS阻滞细胞周期并诱导凋亡，与化疗和基因沉默协同作用。

免疫增强

沉默LILRB4不仅促进脾脏和淋巴结中T细胞成熟，还增强肿瘤组织中T细胞浸润，改善抗肿瘤免疫。

应用场景

• 白血病靶向治疗：精准递送化疗药与siRNA至白血病细胞，提高疗效并减少全身毒性。
• siRNA递送：利用pH响应性键实现siRNA的内体逃逸与高效基因沉默，无需额外转染试剂。
• 抗癌纳米药物：作为多组分协同的抗癌纳米平台，可拓展至其他血液肿瘤或实体瘤治疗。
• 多肽-药物偶联：利用功能肽实现细胞穿透与抑癌双重作用，并引导纳米组装体形成。