肌肉特异病毒样颗粒

全身递送基因编辑

利用肌细胞融合素工程化的病毒样颗粒实现骨骼肌靶向递送基因编辑工具，可用于治疗DMD等遗传性肌肉病。

陈益 · Lu, Dong · Jiang, Xn Qing · Li, Jing · 杨显珠 · 许从飞 · 王珺

Nature Communications 2025

参数信息

dystrophin恢复组织数

5

技术优势

能装载多种编辑工具

MuVLPs可以包装EGFP、Cre和Cas9/sgRNA核糖核蛋白，适应不同编辑需求。

恢复多种肌肉的蛋白

全身注射后，在膈肌、股四头肌、胫骨前肌、腓肠肌和肱三头肌中均检测到dystrophin表达恢复。

提升运动耐力

治疗小鼠的运动能力和耐力显著增强，提示功能改善。

应用场景

• 基因编辑工具递送：可全身注射将Cas9 RNP等工具特异送入骨骼肌，避免脱靶。
• 遗传性肌肉病治疗：直接修正肌肉细胞的致病突变，恢复功能蛋白表达。
• 基因递送载体：作为非病毒载体，可装载不同基因编辑载荷，安全性更高。
• DMD基因疗法：恢复dystrophin表达并改善运动功能，针对DMD的潜在疗法。