线粒体DNA多重突变大鼠

遗传稳定可传代

首次实现可遗传的线粒体DNA多位点突变大鼠，为线粒体疾病提供更贴近临床的动物模型。

张许 · Tan, Lei · 陈伟 · 高山 · Pan, Shuo · He, Jiayue · 刘宁 · 董薇 · Weining, Kong · 沈彬 · Qi, Xiaolong · 马元武

Animal models and experimental medicine 2026

参数信息

多位点编辑效率

58.5 %

技术优势

一步生成多位点突变

将混合DdCBE质粒注射到单细胞受精卵中，即可同时引入多个mtDNA突变，无需多代杂交或连续编辑。

突变可遗传给后代

编辑产生的突变能够通过生殖细胞传递，后代可稳定携带，适合建立可繁殖的疾病模型群体。

脱靶效应极小

深度测序和长读测序表明，线粒体和核基因组中的脱靶编辑极少，提高了模型的安全性。

应用场景

• 线粒体疾病模型：研究线粒体疾病致病机制和病理生理过程。
• 线粒体相关药物筛选：测试针对线粒体疾病的潜在治疗药物。
• 细胞代谢研究：研究mtDNA突变对细胞代谢的影响。