嗅闻麝香酮即可长期控释
基于嗅觉受体和cAMP响应启动子的基因递送系统，仅需一次注射即可通过吸入麝香酮实现治疗蛋白的长期剂量依赖性表达，为慢性病的精准基因治疗提供新平台。
Wu, Xin · Yu, Yuanhuan · 王美艳 · Yin, Jianli · Wenjing, Liu · Kong, Deqiang · Meng, Meiyao · Zhang, Yuanjin · 周扬 · Guan, Ningzi · Zhao, Shangang · 叶海峰
Nature Communications 2024
系统在单次注射AAVMUSE后，通过吸入麝香酮即可实现至少20周的荧光素酶表达控制，避免了重复给药。
通过调整麝香酮的剂量和暴露时间，可以精确调控转基因表达水平，实现按需给药。
麝香酮通过吸入给药即可激活系统，无需注射或侵入性操作，提高了慢性病长期治疗的便捷性。