工程化环状引导RNA

激活效率最高提升19倍

为微型CRISPR/Cas12f系统设计的环状引导RNA，显著提升基因激活和碱基编辑效率，且在小鼠肝脏中有效。

张鑫 · Chen, Kechen · Yuchen, Liu · Jiawei, Liu · 王佳泓 · 黄洪新 · 黄韬 · Ma, Shufeng · Liao, Kaitong · Zhou, Jiayi · Wang, Mei · 林瑛 · 荣知立

Nature Communications 2025

参数信息

基因激活效率提升

19.2 -fold

基因激活效率进一步增加（结合相分离）

3.9 -fold

腺嘌呤碱基编辑效率提升

2.5 -fold

技术优势

激活提升19倍

环状引导RNA使Cas12f的基因激活效率最大提高19.2倍。

编辑窗口收窄

在提高腺嘌呤碱基编辑效率的同时，编辑窗口收窄，减少脱靶编辑。

肝脏内也有效

该策略在小鼠肝脏中同样提高Cas12f诱导的基因激活效率，支持体内应用。

应用场景

• 基因激活工具：提供高活性的微型Cas12f引导RNA，解决其活性不足问题。
• 碱基编辑优化：提高腺嘌呤碱基编辑效率并收窄编辑窗口，减少脱靶。
• 基因治疗载体递送：紧凑尺寸利于体内递送，环状RNA增强其基因调控效力。
• 体内基因编辑：在小鼠肝脏中验证有效，可用于体内基因激活和编辑。