双RNA核酸酶Prime编辑器

编辑范围翻番

新型Prime编辑工具能同时在上游和下游进行碱基编辑，大幅扩展了可编辑范围，为基因治疗提供了更灵活的选项。

孙东晓 · 刘江怀 · 王小龙

Nucleic Acids Research 2025

技术优势

上游也能编辑

通过设计tsp-pegRNA将引物结合位点重定向到靶标链，prime编辑可以发生在切口上游，突破了标准uPEn仅下游编辑的限制。

难治位点不再难

uPEn3.1/3.2可以在标准uPEn和nickase PE无法编辑的位点实现多样化的精确编辑。

纯度还能再提

联合使用DNA依赖性蛋白激酶抑制剂可以进一步优化编辑纯度，减少副产物。

应用场景

• 基因治疗：用于修复传统编辑器难以触及的上游突变，扩大可治疗的基因缺陷范围。
• 遗传病治疗：为带有上游致病突变的遗传病提供直接修正工具，无需依赖下游代偿策略。
• 细胞工程：在难以编辑的基因组区域实现精确修饰，便于构建更复杂的工程细胞模型。