小分子药物GNE-317

逆转放化疗耐药

一种能穿透血脑屏障的小分子药物，通过抑制MSN-PI3K/mTOR轴逆转胶质母细胞瘤干细胞的间质化，从而放化疗增敏。

Yang, Yong · Jin, Yu · Xu, Xing · Xie, Yang · 艾玎 · 李超 · Xu, Long · Li, Qi · 江涛 · Xiao-Rui, Wang · 金勋 · 杨永畅

Advanced Science 2025

技术优势

能进入大脑

GNE-317 是能穿透血脑屏障的小分子药物，可到达脑内肿瘤部位发挥作用。

逆转耐药表型

GNE-317 通过抑制 MSN 逆转胶质瘤干细胞的间质化转变，使细胞对放化疗重新敏感。

联用增效

GNE-317 与放疗和替莫唑胺联用，在体内外均表现出强协同效应，优于传统放化疗组合。

应用场景

• 胶质母细胞瘤治疗：用于胶质母细胞瘤治疗，与放化疗联用降低耐药并抑制复发。
• 血脑屏障穿透药物：作为可穿透血脑屏障的药物，可到达脑内病灶直接作用于肿瘤。
• 放化疗增敏剂：作为放化疗增敏剂，逆转胶质瘤干细胞的间质化并增强放化疗杀伤。