口服生物利用度提升10倍
把非天然氨基酸转化成离子液体，口服即可显著提升其生物利用度和组织蓄积，用于体内无义突变抑制。
Shi, Yujie · Shi, Ningning · Yang, Yuelin · Zheng, Zhetao · 夏青
Advanced Science 2024
离子液体形式大幅提升非天然氨基酸的口服吸收，无需注射即可在体内高效利用。
在病灶组织中的蓄积最高提升13倍，使更多UAA到达作用部位。
4周口服治疗后dystrophin表达恢复达40%，为无义突变疾病提供实质性蛋白替代。
肌纤维功能恢复75%，接近正常水平，优于现有治疗方案。