编辑效率显著提升
将脱氨酶结构域嵌入Cas9蛋白内部，使其更接近非靶链，从而大幅提高在哺乳动物细胞中难编辑位点的腺嘌呤碱基编辑效率。
Zhao, Ding · 高勋 · Zhou, Jiahe · 李金泽 · Qian, Yuqiang · 王迪 · Niu, Wenchao · 张涛 · Mingyang, Hu · 赖良学 · 李占军 · 赵丁
BMC Biology 2023
脱氨酶结构域嵌入后更靠近非靶链，显著提高了在之前难以编辑的位点上的编辑效率。
通过交换PAM相互作用结构域或引入点突变，衍生出两个变体，在人类细胞中广泛识别N4CN PAM序列。
修饰后的编辑器能在Neuro-2a细胞和小鼠中有效恢复或引入疾病相关突变，可用于疾病建模和治疗。