体内编辑HSC
一种无需抗体修饰、可体内递送基因编辑器至造血干细胞的脂质纳米颗粒，为血液病提供一次性治疗潜力。
Liang, Dan · Qiudao, Wang · 成岩 · Feng, Changrui · Sun, Gongrui · Yang, Yang · Li, Lin · 赖永榕 · 付斌 · Lu, Yuming · Wu, Yuxuan
Nature Biomedical Engineering 2025
该系统直接在体内编辑HSC，免去传统基因疗法中的细胞动员和采集步骤，简化治疗流程。
在TDT患者来源HSC中编辑HBG1/2，使红细胞恢复胎儿血红蛋白表达，重新平衡珠蛋白链比例。
通过一次体内递送即可实现持久的基因编辑效果，为输血依赖型β-地中海贫血提供根治可能。