血吸虫未表征基因靶点

潜在药物靶点

针对日本血吸虫中表达的未表征基因，通过RNAi筛选发现8个对寄生虫活力必需的基因，可作为新型抗血吸虫药物靶点。

Xie, Yuxiang · 王晓玲 · Cheng, Shaoyun · Wanling, Liu · Yi, Cun · You, Yanmin · Zhang, Wei · 王吉鹏 · Hu, Wei

PLoS Pathogens 2025

参数信息

必需基因数

8

筛选未表征基因数

126

基因组中未表征基因占比

11 %

技术优势

靶点人类无同源物

筛选的基因在人类中缺乏同源物，因此针对这些靶点的药物更可能具有选择性，降低对人体正常细胞的毒性风险。

两个基因体内必需

Sjc_0002003和Sjc_0009272在体内沉默后均显著降低寄生虫在哺乳动物宿主体内的生长和存活，证明其作为药物靶点的体内有效性。

阐明一个基因机制

深入解析Sjc_0002003，发现其沉默会下调一系列肠道基因的表达，导致肠道扩张，从而揭示该基因在维持肠道功能中的关键作用，为药物设计提供机制基础。

应用场景

• 抗寄生虫药物研发：提供经过验证的寄生虫必需基因作为药物筛选起点，加速抗寄生虫药物发现。
• 血吸虫病治疗：新靶点可开发替代或联合吡喹酮的药物，应对耐药性，改善血吸虫病治疗效果。
• 抗蠕虫药物靶点：这些基因是蠕虫生存所必需且人类无同源物，是理想的抗蠕虫药物靶点。
• 靶向药：靶向血吸虫特有基因，可设计选择性药物，减少对人体正常细胞的影响。
• 药物研发：从功能未知基因中系统发掘新靶点，扩展药物研发的靶点空间。