iPSC来源CD19/BCMA CAR-NK

逆转纤维化

一种由iPSC改造的双靶点CAR-NK细胞制剂，用于清除致病性B细胞并逆转系统性硬化症的纤维化。

王晓冰 · Zhang, Yi · 金怡 · 戴冽 · Liu, Xin · Pang, Kun · Yue, Chen · 葉文菁 · 史晓飞 · Ma, Xin · 郭乐杭 · 刘艳芳 · Ta, Na · 朱晓芳 · 李林 · 李婷 · 周凌 · 潘炜华 · He, Yanran · 吴歆 · 徐沪济

Cell 2025

参数信息

随访时间

6 months

技术优势

逆转纤维化

治疗后皮肤病理显示浸润淋巴细胞被清除，皮肤和微血管结构得以恢复，表明该疗法能够逆转已形成的纤维化。

消除致病性B细胞

单细胞分析显示，治疗后B细胞向更幼稚的表型转变，致病性B细胞被清除，从而阻断了自身免疫反应的驱动因素。

安全性好

治疗导致B细胞显著清除，但毒性轻微，且基因编辑的细胞产品未检测到染色体结构异常，降低了长期安全风险。

现成可用

作为iPSC来源的异体细胞产品，该疗法可提前制备、冷冻保存，解冻后直接输注，无需自体细胞采集和个体化生产。

应用场景

• 自身免疫病细胞治疗：利用通用型CAR-NK清除驱动自身免疫的B细胞，有望治疗多种自身免疫病。
• B细胞清除疗法：通过靶向CD19和BCMA，实现更彻底的B细胞和浆细胞清除，用于替代传统单靶点疗法。
• NK细胞疗法：基于iPSC的NK细胞平台，避免了自体细胞来源限制和移植物抗宿主病风险。
• iPSC衍生细胞产品：iPSC来源使细胞产品可标准化生产、基因编辑和冷冻保存，适合批量供应。
• 纤维化疾病治疗：清除致病性免疫细胞后，纤维化微环境被重塑，皮肤和血管结构可部分恢复。