模拟PD进展的口服有效模型
携带METTL3 p.K480R杂合突变的小鼠模型重现帕金森病进行性多巴胺能神经元丢失与左旋多巴反应性运动/非运动症状，且SAMe干预可逆转病理。
Liu, Sun · Ren, Qihuan · Li, Zengguang · Cao, Xin · Xiao, Zhuoyu · Xia, Linjian · Cui, Jinru · 袁礼 · 夏来新 · 沈娟 · 肖姗
Journal of Clinical Investigation 2026
小鼠黑质区出现进行性METTL3减少和m6A低甲基化，伴随多巴胺能神经元丢失和磷酸化α-突触核蛋白增加，模拟帕金森病进展。
模型出现运动和非运动缺陷，对左旋多巴治疗有反应，可用于评估对症治疗药物。
补充S-腺苷甲硫氨酸增强m6A修饰，打破致病环路并缓解帕金森症状，验证了靶向RNA甲基化的治疗潜力。