AAV9中和抗体

在DMD/BMD患者中血清阳性率仅32.4%，是适合AAV9基因治疗的人群。

李焕 · 赵慧颖 · 向宽辉 · 刘鹏 · 戴毅 · Wang, Chuanxin · 张抒扬

Human Gene Therapy 2024

参数信息

AAV2中和抗体血清阳性率

86.1 %

AAV9中和抗体血清阳性率

56.3 %

健康成人AAV2中和抗体阳性率

97.4 %

健康成人AAV9中和抗体阳性率

97.4 %

学龄儿童AAV2中和抗体阳性率

100.0 %

学龄儿童AAV9中和抗体阳性率

17.0 %

DMD/BMD患者AAV2中和抗体阳性率

66.9 %

DMD/BMD患者AAV9中和抗体阳性率

32.4 %

技术优势

扩大适用人群

30.6%的DMD/BMD患者对AAV2和AAV9中和抗体均阴性，可直接接受相应血清型的基因治疗。

指导载体选择

不同人群对AAV2和AAV9的中和抗体阳性率差异显著，例如健康成人AAV9阳性率97.4%，而DMD/BMD患者仅32.4%，为个体化选择载体提供依据。

年龄趋势明确

AAV中和抗体阳性率随年龄增长而升高，尤其是AAV9，提示儿童患者更可能受益。

应用场景

• 杜氏肌营养不良症基因治疗：识别无AAV9中和抗体的DMD患者，直接接受基因治疗。
• AAV基因治疗：通过检AAV中和抗体，筛选适合AAV载体治疗的患者。
• AAV载体筛选：根据AAV2/9中和抗体阳性率差异，选择最佳载体血清型。
• 基因治疗患者筛选：检测AAV中和抗体，排除预存免疫患者，提高治疗成功率。