拉罗尼酶

已获批中国上市

中国首个获批用于I型黏多糖贮积症的酶替代疗法专用药物，于中国MPS I患者中验证了疗效与安全性。

梁雁 · Yan-Ling, Yang · Chao-Chun, Zou · 刘莉 · 罗小平

Orphanet Journal of Rare Diseases 2025

参数信息

尿糖胺聚糖变化百分比

-64.61 %

肝脏体积变化百分比

-13.24 %

治疗依从性≥80%患者比例

75 %

治疗期不良事件发生率

91.7 %

特别关注不良事件发生率

33.3 %

技术优势

显著降低uGAGs

治疗26周后尿糖胺聚糖水平较基线平均下降64.61%，表明溶酶体贮积得到有效缓解。

缩小肝脏体积

肝脏体积较基线缩小13.24%，提示减轻了脏器肿大及相关并发症风险。

安全性可接受

不良事件以输注相关反应为主，但严重不良事件发生率低，整体安全性良好。

应用场景

• 酶替代治疗：提供标准酶替代治疗，直接补充缺失酶以降低底物蓄积。
• 罕见病药物：针对MPS I罕见病，满足未满足的临床治疗需求。
• 溶酶体贮积症：改善溶酶体贮积症的核心病理，减轻GAG蓄积。