功能替代疗法
装载PARKIN mRNA的纳米颗粒工程化线粒体，可替代功能失调线粒体并恢复线粒体复合物I功能，用于治疗Leber遗传性视神经病变。
Yi, Wang · Na-Hui, Liu · Hu, Lifan · Jing-Song, Yang · Meng-Meng, Han · 周天骄 · 邢磊 · 姜虎林
Acta Pharmaceutica Sinica B 2024