无脱靶碱基编辑器

精准编辑零脱靶

一种基于CRISPR的碱基编辑器，通过双sgRNA设计实现无基因组和转录组脱靶突变的高精度编辑。

Han, Wenyan · Zhu, Junjie · He, Zongxing · 李剑锋 · 杨力 · Wei Jia

Nature Protocols 2023

参数信息

脱靶突变

0

编辑时间（哺乳动物细胞）

2-3 weeks

编辑时间（小鼠）

6-8 weeks

技术优势

零脱靶

双sgRNA设计确保编辑仅发生在目标位点，基因组和转录组范围内均未检测到脱靶突变。

编辑快

哺乳动物细胞中2-3周、小鼠体内6-8周即可完成高精度碱基编辑，实验周期明确可控。

应用场景

• 基因治疗：避免脱靶突变引发的安全风险，提升治疗基因编辑的精准性。
• 细胞治疗：在细胞改造中实现无脱靶的稳定遗传修饰，保证细胞产品安全性。
• 动物模型构建：快速生成无脱靶突变的精准点突变动物模型，缩短建模周期。