溶酶体pH调节
一种能够恢复溶酶体酸化并改善神经病理表型的小分子治疗剂，通过调节细胞信号而非直接作用于质子泵，为遗传性神经退行性疾病提供了新的干预思路。
Zheng, Lu · 杨光 · Gao Chang, Lin · Xiong, Wei · 袁永一 · Dai, Pu
Cell Death Discovery 2026
cAMP类似物通过信号通路调节而非直接靶向质子泵，浓度依赖性恢复溶酶体pH。
LC-MS/MS证实CPT-cAMP可透过血脑屏障，为治疗中枢神经系统病变提供基础。
20 mg/kg腹腔注射后同时降低发作频率、改善认知、恢复自噬流。
CPT-cAMP本身是小分子化合物，可直接用于细胞或动物实验，便于临床前验证。