RVG29修饰PAMAM siRNA递送载体

高效跨血脑屏障

一种经神经嗜性病毒肽RVG29修饰的树枝状PAMAM载体，能够高效穿越血脑屏障并将BACE1 siRNA靶向递送至脑实质，实现对阿尔茨海默病关键致病基因的沉默。

李昭涵 · 杨军 · 李佳男 · Shaoping, Jiang · Liu, Weimin · Li, Xinjian · 倪军军 · 黄渊余 · 庆宏 · Ruan, Shaobo

Translational Neurodegeneration 2025

技术优势

高效穿越BBB

载体修饰的RVG29肽与脑内皮细胞上的烟碱型乙酰胆碱受体结合，介导高效的转胞吞作用。

显著沉默BACE1

载体保护siRNA免于降解并促进其进入靶细胞，导致BACE1基因表达的有效沉默。

增强Aβ清除

通过沉默BACE1减少Aβ产生，并增强小胶质细胞对Aβ的吞噬作用，从而降低脑内Aβ水平。

改善认知功能

在AD小鼠模型中，该治疗改善了记忆缺陷并减少了神经炎症反应。

应用场景

• 脑靶向核酸递送：用于脑部疾病的核酸药物递送，提高siRNA的脑内分布和治疗效果。
• 阿尔茨海默病基因治疗：通过靶向沉默BACE1基因，减少Aβ产生，可能延缓AD进展。
• siRNA药物：作为siRNA递送平台，保护siRNA并实现靶向递送，用于多种基因相关疾病的治疗。