遗传稳定
利用CRISPR/Cas9一步敲除RPGR基因获得的遗传稳定X连锁视网膜色素变性比格犬模型,用于眼科治疗研究。
Dongchun, Xie · 王嘉辉 · 黄力 · 刘海英 · 黄军就 · Hu, Minhua
Experimental Eye Research 2025
利用CRISPR/Cas9和多gRNA直接注射受精卵,无需多代交配,快速获得基因敲除犬。
F0代敲除可遗传至F1代,且F1半合子雄犬表型更显著,便于维持模型种群。
模型表现出杆锥细胞功能进行性恶化、外核层变薄和视网膜血管变细,与人类XLRP特征一致。
发病进程为中间型,时间窗明确,可直接用于基因治疗和干细胞移植的干预时机与剂量研究。