工程化R2逆转录转座子

全RNA递送高效基因整合

一种全RNA介导的靶向基因整合工具，通过合理的工程化改造，可在哺乳动物细胞中实现高效、精确的基因插入，且免疫原性低、可非病毒递送。

Chen, Yangcan · Luo, Shengqiu · Hu, Yanping · Bangwei, Mao · Wang, Xinge · Lu, Zongbao · 张晋 · 王思齐 · 冯桂海 · Wang, Chenxin · Chen, Liang · Tang, Na Na · Niu, Rui · 王加强 · Han, Jiabao · 杨宁 · 王皓毅 · 周琪 · 李卫

Cell 2024

参数信息

整合效率（小鼠胚胎）
60 %
靶向整合特异性
99 %

技术优势

效率够高

在小鼠胚胎中实现超过60%的整合效率，比未优化的系统提高数倍。

打得准

无偏高通量测序显示，工程化系统在靶位点的整合特异性高达99%。

免病毒

全RNA递送避免了病毒载体的整合风险和免疫原性，可利用非病毒载体有效递送。

可工程化

通过对供体RNA和蛋白质进行工程改造，可进一步提高系统整合效率。

应用场景