一次给药阻断草酸生成
一种靶向Hao1基因的脂质纳米颗粒，可递送腺嘌呤碱基编辑器，在体内实现接近完全且持久的基因敲除，从而从源头阻断草酸生成。
De-Xin, Zhang · Zheng, Rui · 陈周彤 · Wang, Liren · Xi, Chen · Lei, Yang · Huo, Yanan · Yin, Shuming · 张丹 · Jiaxin, Huang · Cui, Xinggang · 李大力 · 耿红全
Science China Life Sciences 2024
单次输注LNP-ABE即可在肝脏实现Hao1近完全敲除，尿草酸正常化至少维持6个月，避免重复给药。
PH1大鼠的病理生理得到完全逆转，不仅生化指标正常化，组织损伤等表型也得以恢复。
研究表明需超过60%的Hao1编辑效率才能实现尿草酸正常化，为临床转化提供了明确的剂量-效应目标。