工程化线粒体碱基编辑器

编辑范围更广、活性更高

通过融合多种脱氨酶并引入高保真突变与核输出信号，在提升线粒体DNA靶向编辑效率的同时大幅减少脱靶编辑。

Jin, Ming · Huang, Shuhong · Yao, Fangyao · 徐坤 · 甘鹏飞 · 陈玉林 · 李文 · Meiling, Zhang · 王小龙

Advanced Science 2023

参数信息

5'-TC-3'靶点编辑效率提升倍数
25 ×
5'-CC-3'靶点编辑效率提升倍数
10 ×
5'-GC-3'靶点编辑效率提升倍数
6 ×

技术优势

编辑范围扩大

融合AID脱氨酶后，可编辑以前无法靶向的5'-GC-3'序列，覆盖更多致病位点。

效率和保真度同步提升

引入高保真突变和核输出信号后，在提升靶向编辑效率的同时降低核基因组和线粒体基因组脱靶编辑。

适合疾病建模

已在人类细胞和小鼠胚胎中成功安装mtDNA突变，为线粒体病研究提供可靠工具。

应用场景