胆固醇偶联DNA/RNA异源双链寡核苷酸

靶向FGFR2融合位点

利用LDLR介导的内吞作用在肝内胆管癌中蓄积,转录后抑制FGFR2-AHCYL1融合基因,高特异性且耐受性良好。

Zhang, Baohuan · Yuan, Hui · Chongqing, Gao · Liao, Liu · Yang, Xiao · 张继春 · 洪建 · Liang, Junjie · 陈东 · Yao, Nan

Molecular Therapy - Nucleic Acids 2023

技术优势

精准靶向融合位点

针对FGFR2-AHCYL1嵌合位点设计,减少对野生型FGFR2和其他FGFR家族成员的脱靶效应。

通过LDLR高效进入肿瘤

利用ICC高表达的低密度脂蛋白受体介导内吞,实现肿瘤蓄积。

联合天冬酰胺耗竭增敏

ASNase或ASNS抑制剂减少细胞内天冬酰胺,重新激活p53,使肿瘤对F-A Cho-HDO更敏感。

应用场景