基因校正睾丸间质干细胞

恢复睾酮生成

通过引物编辑在体外精确修正致病点突变，移植后可重建功能性睾丸间质细胞，为遗传性原发性性腺功能减退症提供细胞治疗新途径。

Xia, Kai · Wang, Fulin · Tan, Zhipeng · Suyuan, Zhang · Lai, Xingqiang · Cuifeng, Yang · 陈洪 · Peng, Hao · 罗鹏 · 涂响安 · 王韬 · Ke, Qiong · 邓春华 · Xiang, Andy Peng

Advanced Science 2023

技术优势

精确修正致病点突变

优化的PE2蛋白（PEmax）系统高效且精确地修正Lhcgr突变，不引入随机插入或缺失，降低脱靶风险。

恢复生育能力

移植基因校正的SLCs后，小鼠精子发生恢复并产生可育后代，证明功能完全重建。

应用场景

• 基因编辑疗法：修复生殖系统遗传病中的点突变，避免双链断裂风险。
• 生殖内分泌疾病治疗：重建内源性睾酮分泌，替代激素替代疗法。
• 类器官与细胞移植：提供体外基因校正的种子细胞，移植后分化为功能性组织。