hpCasMINI 核酸酶

基因编辑活性大增

在哺乳动物细胞中实现高效基因编辑的超紧凑Cas12f工程化变体，通过N端α-螺旋增强活性，特异性与CasMINI相当。

Ma, Shufeng · Liao, Kaitong · Chen, Kechen · Cheng, Tong · 张鑫 · Huang, Tao · Wang, Xiaobo · 王岚峰 · 林瑛 · 荣知立

Nature Communications 2025

参数信息

DNA切割活性提升倍数（相对CasMINI）

1.1-19.5 ×

基因激活提升倍数（相对CasMINI）

1.4-3.0 ×

技术优势

活性大幅提升

N 端融合 α-螺旋使 hpCasMINI 的 DNA 切割活性相比 CasMINI 提升最高约 19.5 倍，基因激活提升最高约 3.0 倍。

保持高特异性

活性提升的同时，hpCasMINI 保持了与 CasMINI 相当的高特异性。

体内编辑有效

在成年小鼠肝脏中成功激活内源 Fgf21 基因，并可通过敲除 Trp53、Pten 和敲入 KrasG12D 构建肝癌模型。

应用场景

• 基因治疗：超紧凑尺寸适合 AAV 递送，为遗传病治疗提供更高效的编辑器。
• 基因激活：可激活内源基因（如 Fgf21），用于研究基因功能或治疗性表达。
• 疾病模型构建：在肝脏中快速敲除抑癌基因并敲入致癌突变，高效构建肿瘤模型。
• 体内基因编辑：在小鼠肝脏等体内环境中实现基因编辑，验证了活体应用的可行性。