精准校正无旁编辑
一种窗口可调的碱基编辑器，通过结构域内嵌和连接子刚性改造，在靶向Fabry病相关突变的同时消除邻近碱基的旁观编辑。
Yang, Zhi · 李浩 · 姚少华 · 胡章学
International Journal of Biological Macromolecules 2024
通过将脱氨酶插入Cas9的RuvC3结构域特定位置并改造连接子刚性，编辑窗口发生移动，从而避开了邻近的旁观者腺嘌呤。
通过生物信息学预测和GLA敲除细胞中的生化分析，证明该突变显著降低α-Gal A稳定性和活性，为基因治疗提供明确靶点。
在体外实验中，传统N端腺嘌呤碱基编辑器即可高效编辑该突变及邻近碱基，证明校正策略可行。