SMNP/mcRS1基因敲入剂

敲入效率90%

以超分子纳米载体共递送无细菌骨架的小环供体DNA与CRISPR/Cas9，在非分裂视网膜神经元中实现长期转基因表达。

Chou, Shih Jie · Wang, Chia Hung · Chang, Yuh Lih · Wei-Chieh, Fang · Hsiao, Yu Jer · Lo, Ching Wen · Nguyen, Viet Quoc · Chieh-Yin, Tang · Yuan-Tzu, Lan · Chih-Chien, Hsu · Shih-Jen, Chen · Lin, Taichi · Yang, Yiping · Chiou, Shihhwa

International Journal of Biological Macromolecules 2025

参数信息

转染效率
90 %
FACS阳性细胞比例
5.99 %

技术优势

转染效率大幅提升

SMNP递送mc-RS1/GFP供体DNA与Cas9/gRNA质粒的转染效率达到90%，而单独递送Cas9/gRNA质粒的效率约20%。

基因整合效率提高

使用小环供体DNA后，FACS阳性细胞比例为5.99%，而传统供体DNA的长期表达比例为2.21%。

患者来源模型中表达增强

在XLRS患者iPSC衍生的视网膜类器官中，SMNP介导的双递送策略实现了持续的RS1转基因表达。

适合非分裂细胞

采用同源非依赖性靶向整合（HITI）策略，使SMNP递送系统能有效编辑非分裂的视网膜神经元。

应用场景