AAV碱基编辑系统

RP突变精准修复

双AAV递送的腺嘌呤碱基编辑器，能在体内高效纠正视网膜色素变性致病点突变，保护感光细胞并恢复视觉功能。

Yidong, Wu · Wan, Xiaoling · 赵东东 · Chen, Xuxu · 王宇杰 · Xinxin, Tang · Li, Ju · 李思唯 · 孙晓东 · 毕昌昊 · 张学礼

Nature Communications 2023

参数信息

碱基编辑效率

49 %

技术优势

修复根源突变

碱基编辑器直接修正导致RP的SNV，而非补偿下游通路，从基因层面解决问题。

保住感光细胞

治疗区域外核层保持厚实完整，而未治疗区域外核层变薄退化，说明感光细胞得到保护。

恢复视觉功能

治疗后视网膜电图信号显著，且水迷宫实验显示视觉引导行为大幅改善，证明视觉功能恢复。

应用场景

• 碱基编辑疗法：可治疗由点突变引起的遗传病，如视网膜色素变性。
• 遗传性视网膜疾病：该技术为遗传性视网膜疾病提供基因水平治疗方案。
• AAV基因治疗：采用双AAV递送系统，有效递送碱基编辑器至视网膜。