Cas嵌入型CGBE编辑器

脱靶近零

通过Cas嵌入策略将脱氨酶整合进Cas9骨架，获得高编辑纯度且无显著脱靶的C-to-G碱基编辑器。

Lin, Tian · Wang, Xin · Yu, Zhang · Li, Guanglei · 黄行许 · 施明

Synthetic and Systems Biotechnology 2025

技术优势

脱靶近零

DNA与RNA脱靶水平与阴性对照组无显著差异，编辑安全性大幅提升。

编辑更精准

通过嵌入RBMX与Udgx，编辑纯度优于常规CGBE，减少了非目标碱基转换。

插入缺失更少

该编辑器在indel形成方面表现优异，降低了对基因组的意外破坏。

应用场景

• 基因编辑工具开发：提供低脱靶C-to-G编辑新范式，推动更安全的碱基编辑器设计。
• 致病点突变治疗：精准修正致病C-to-G点突变，且脱靶风险低，适合体内治疗。
• 基因治疗载体：可包装进病毒载体递送，在靶细胞中实现高效、低脱靶碱基转换。
• 碱基编辑药物：针对致病突变提供高安全性编辑，有望成为碱基编辑药物的候选工具。