编辑效率最高提3.49倍
通过定向进化获得的OgeuIscB突变体,在哺乳动物细胞中编辑效率显著提升,为紧凑型基因编辑工具在精准治疗中的应用奠定基础。
Lv, Jineng · Jin, Jiang · Liujun, Ding · Xiang, Lue · Xie, Bintao · 吴昆潮 · 陈琪
FASEB Journal 2025
通过引入F138R突变,enIscB-F138R在哺乳动物细胞中的编辑活性相比高活性的enIscB进一步提升,显著提高了基因编辑成功率。
基于enIscB-F138R切口酶构建的腺嘌呤碱基编辑器miABE-F138R,相比miABE表现出更高的碱基编辑效率,适用于精准的单碱基修正。
miABE-F138R在修复Pde6β基因中常见的R560C突变(与常染色体隐性视网膜色素变性相关)时,活性显著优于miABE,为遗传病治疗提供了更好的工具。