AAV2.7m8-Myo15耳蜗基因载体

高效转导外毛细胞

创新结合AAV2.7m8载体与Myo15启动子，实现了成年小鼠外毛细胞的高效靶向转导，解决了现有载体转导效率低的瓶颈。

Wang, Weilong · 王丹琦 · Ma, Pengwei · 高巍 · Xu, Xiaoxiang · 柴人杰 · He, Zuhong

Molecular Therapy 2026

技术优势

高效转导外毛细胞

AAV2.7m8与Myo15启动子协同增强了外毛细胞的靶向转导效率。

跨年龄段有效

在多个年龄组的成年小鼠中均实现高效转导，适用范围广。

局部给药安全

全身器官及内耳组织的病理学评估证实局部给药途径安全性。

应用场景

• 内耳基因治疗：为内耳基因治疗提供高效靶向递送系统，可直接用于外毛细胞转导。
• 听力损失：为感音神经性听力损失的基因治疗策略奠定基础，针对性递送治疗基因。
• 基因递送载体：作为一种新型基因递送载体，突破外毛细胞转导瓶颈，提高递送效率。