免配体器官靶向
仅通过调节聚合物与mRNA的质量比,即可在脾、肝、肺之间切换mRNA转染靶器官,无需任何靶向配体或化学修饰。
Zhao, Hanqin · 高愈希 · 陈杰 · Ma, Sheng · 宋万通 · 陈学思
ACS Nano 2025
只需调整PEI-PP与mRNA的质量比,即可在脾、肝、肺之间可逆切换转染,无需任何靶向配体、电荷调节剂或化学修饰,大幅简化制剂流程。
在脾、肝、肺分别达到94%、78%、95%的转染效率,其中肺转染效率最高达95%,为高效体内基因递送奠定基础。
不同质量比生成具有不同表面电荷和pKa的多聚体,吸附血浆蛋白冠形成特定“蛋白指纹”,从而介导器官选择性,机制清晰且可由制剂参数调控。