FokI-RYdCas9 编辑酶

几乎无PAM限制

一种融合FokI与几乎无PAM限制的RYdCas9变体的高精度基因编辑酶，可编辑位点比fdCas9多约330倍，同时保持相近的编辑效率。

Li, Di · Xie, Long · Zuo, Zhenrui · 左二伟 · 杨小淦

Current Issues in Molecular Biology 2024

参数信息

可编辑位点增幅

330 ×

最佳间隔长度

16 bp

技术优势

可编辑位点暴增

与 fdCas9 相比，可编辑基因组位点数量增加约 330 倍，使绝大多数基因位点都可被精准靶向。

几乎摆脱 PAM 限制

fRYdCas9 基于 RYdCas9 变体，几乎没有 PAM 序列要求，编辑位点选择不再受限于 NGG 等特定基序。

避免脱靶风险

全基因组测序分析表明，fRYdCas9 能有效规避脱靶风险，为治疗应用提供更安全的编辑工具。

应用场景

• 基因治疗：用它编辑致病基因，脱靶风险低，安全性更高。
• 精准基因编辑：双 sgRNA 策略确保切割精确，适合需要定点修饰的场景。
• 合成生物学：几乎无 PAM 限制，便于在任意基因组位点设计合成线路。
• 类器官遗传改造：可在类器官中高效引入或修正基因突变，用于疾病建模。