碱基编辑器

核苷酸代谢调控编辑结果

一种通过外源核苷补充提高B-to-A编辑效率和纯度的糖苷酶碱基编辑器，使此前无法实现的致病突变得以高效生成。

闵理 · Yang, Zhi · Hu, Fayunn Yun · 胡章学 · 姚少华

Theranostics 2026

参数信息

C-to-A编辑效率提升

4 ×

G-to-A编辑效率提升

1.8 ×

T-to-A编辑效率提升

1.8 ×

A产物纯度提升

2.7 ×

技术优势

效率翻倍

提高细胞内dTTP水平可增强AP位点上的胸腺嘧啶跨损伤合成，使C-to-A编辑效率最高提升4倍。

产物更纯

外源dT补充使A产物纯度最高提升2.7倍，减少非目标碱基掺入。

解锁致病突变

在疾病相关单核苷酸变异模型中，dT处理能够高效生成此前碱基编辑无法实现的致病突变。

操作简单

仅需添加外源胸苷即可激活内源TK1依赖的补救途径，无需改造编辑器本身。

应用场景

• 遗传病细胞模型：高效引入致病点突变，快速构建携带特定SNV的细胞模型。
• 基因治疗：实现B-to-A编缉，为纠正或引入A相关突变提供新工具。
• 罕见病药物开发：构建罕见病相关致病SNV模型，用于药物筛选和机制研究。
• 多重基因组编辑：提高B-to-A编辑效率，增强多重编辑时对目标碱基的控制力。