核转位叶酸受体FOLR2

驱动MDS红系分化阻滞

FOLR2作为转录因子入核上调IRF2BP2，抑制GATA1/KLF1，揭示叶酸过量在MDS中加重贫血的新病理机制。

Wang, Yanpeng · Peng, Yuanliang · 萧小鹃 · Gong, Han · 刘柳 · Fu, Min · 刘静 · Nie, Ling · 韓旭 · 张机

Leukemia 2026

技术优势

饮食干预可缓解

限制叶酸摄入能缓解MDS小鼠的贫血和疾病表型，无需药物即可部分逆转病理进程。

找到可成药靶点

FOLR2-IRF2BP2轴是MDS中驱动红系分化阻滞的关键通路，靶向该轴可能改善贫血。

预后标志物

IRF2BP2高表达与MDS患者不良预后相关，可用于患者分层或监测。

应用场景

• 骨髓增生异常综合征诊疗：用IRF2BP2作为MDS预后标志物，或靶向FOLR2-IRF2BP2轴开发新疗法。
• 红细胞生成调控：通过干预FOLR2-IRF2BP2轴解除对GATA1/KLF1的抑制，恢复正常红系分化。
• 转录因子靶向干预：针对FOLR2核转位或IRF2BP2转录调控设计抑制剂，用于MDS治疗。