VCAM-1靶向CAR-CD34+干细胞

修复血管内皮

经mRNA脂质纳米颗粒体内改造的CD34+造血干/祖细胞,瞬时表达靶向VCAM-1的嵌合抗原受体,对胸主动脉瘤和夹层模型显示出保护作用。

Yao, Renqi · 李双双 · Zeng, Zan · Du, Pengcheng · Zhu, Hongqiao · Liang, Taiping · 景在平 · 周健

Nature Communications 2026

技术优势

瞬时表达

mRNA递送不整合基因组,表达水平可调控,避免永久性改造的安全隐患。

靶向受损血管

通过单链可变片段识别VCAM-1,将干/祖细胞引导到受损血管内膜,实现精准归巢。

多重修复

体外实验显示工程化细胞能改善分化、增殖、迁移、黏附和成管,全面促进内皮再生。

应用场景

• 基因修饰干细胞治疗：用瞬时CAR修饰的干/祖细胞原位修复血管内皮损伤,无需体外扩增和移植。
• 心血管再生医学：针对胸主动脉瘤和夹层提供一种阻断疾病进展的再生策略。
• mRNA脂质纳米颗粒递送：利用配体介导的LNP在体内直接工程化循环细胞,实现瞬时、可调控的CAR表达。
• 靶向细胞治疗：以VCAM-1为靶点使细胞精准归巢到受损血管内膜,实现局部治疗。