ProAPOBEC RNA碱基编辑器

AI蛋白工程赋能

经AI蛋白工程改造的胞苷脱氨酶融合PUF蛋白，突破RNA编辑瓶颈，为遗传病治疗提供新工具。

员博 · Li, Weike · Shu, Wang · 单仕芳 · Hafner, Markus · 王泽峰 · 仇子龙

Nature Communications 2025

技术优势

编辑效率高

通过AI驱动的蛋白质工程系统优化APOBEC，消除催化瓶颈，实现高效C-to-U RNA编辑。

体内有效降胆固醇

在小鼠体内编辑Pcsk9基因的RNA，成功降低胆固醇水平，展示治疗潜力。

纠正致病点突变

经AAV递送至自闭症模型小鼠脑内，纠正Mef2c mRNA点突变，显著改善疾病表型。

应用场景

• RNA编辑：提供高效C-to-U RNA编辑工具，用于转录后水平精确修改基因表达。
• 遗传病治疗：通过纠正致病突变或调节基因表达，治疗遗传性疾病。
• 靶向治疗：借助PUF蛋白识别特定RNA序列，实现靶向碱基编辑，减少脱靶效应。