AAV双特异分子

单针长效抗新生血管

一次玻璃体腔注射即可在视网膜持续表达抑制血管新生的双特异分子，长期控制脉络膜新生血管，无需频繁注射。

Bai, Tinghui · Cui, Bohao · Xing, Man · Siyue, Chen · Zhu, Yanfang · Du, Mei · 王晓红 · Zhou, Dongming · 颜华

Gene Therapy 2024

参数信息

基因表达持续时间

2 months

技术优势

单针长效

AAV2/8载体介导的基因在视网膜中高水平表达至少2个月，因此一次注射就能持续起效，减少注射次数。

双靶点协同

同时递送PEDF/sFLT-1和sCD59，既抑制血管新生又抑制补体系统，多通路覆盖nAMD发病机制。

安全性好

在动物模型中未观察到副作用，且抑制了ERK和NF-κB通路，从机制上支持其抗血管新生活性。

应用场景

• 基因治疗：用AAV载体实现眼内长效基因递送，替代反复注射的蛋白药物。
• 眼科药物：治疗湿性AMD的脉络膜新生血管，单次注射长期有效，减少患者就诊负担。
• 生物大分子药物：表达PEDF、sCD59、sFLT-1等生物大分子，多靶点调控血管新生和补体通路。