OST复合物抑制剂

治疗人类朊病毒

通过抑制寡糖转移酶复合物，首次在人类脑类器官中证明能有效治疗散发性克雅氏病朊病毒，同时减少表面朊蛋白并阻止致病性转化。

Beauchemin, Kathryn S. · Kun, Judit · Francomacaro, Lisa M. · Supattapone, Surachai Y.

PLoS Pathogens 2026

参数信息

细胞表面PrPC表达降低

50 %

技术优势

对多种株有效

直接靶向宿主OST复合物而非朊病毒本身，从而规避株特异性和耐药性问题。

人类朊病毒也管用

在非分裂脑类器官中证明能治疗人类sCJD朊病毒，弥补了此前仅对啮齿动物有效的不足。

阻断致病转化

NGI-1处理的细胞裂解液无法在PMCA中扩增PrPSc种子，表明抑制剂阻止了PrPC向致病性PrPSc的转化。

应用场景

• 神经退行性疾病治疗：为朊病毒病提供首个可能对人类有效的宿主靶向治疗策略。
• 脑类器官模型：在非分裂脑类器官中验证对人类朊病毒的疗效，更贴近人脑环境。
• 组织工程药物测试：利用类器官模型测试糖基化抑制剂对朊病毒感染的干预效果。
• 糖基化抑制剂：通过抑制OST复合物阻断朊病毒蛋白糖基化，降低表面表达并阻止转化。