患者iPSC来源气道类器官

再现无义突变病理

该3D气道类器官模型源自携带CFTR-S308X无义突变的患者iPSC，在单细胞水平重现囊性纤维化的病理特征，适用于评估针对无义突变的治疗药物。

Hsing-Yuan, Tsai · Yang, Yi Ping · Wang, Chia Hung · Kung-Hao, Liang · Yeh, Chih Chich · Tzu-Yu, Huang · Hwang, Tzyh Chang · Lo, Wen Jyi · Yuan-Tzu, Lan · Lo, Ching Wen · Mong-Lien, Wang · Huo, Teh Ia · Shih-Hwa, Chiou · Chou, Shih Jie

Biomedicine and Pharmacotherapy 2025

技术优势

患者特异

类器官源自携带CFTR-S308X无义突变的患者iPSC，保留个体遗传背景。

单细胞解析

单细胞RNA测序揭示细胞组成和通讯，定位杯状细胞中的炎症信号。

筛选到药

尼达尼布、N-乙酰半胱氨酸和洛沙坦与TNF-α通路减弱相关，可作为候选药物。

应用场景

• 囊性纤维化药物筛选：在该类器官上直接测试候选药物对CFTR无义突变相关炎症通路的抑制效果。
• 无义突变治疗：模型保留了CFTR-S308X无义突变，可用于筛选针对无义突变的通读或降解疗法。
• TNF-α通路抑制剂：类器官中TNF-α通路持续激活，可用于评价抑制剂对该通路的调控作用。
• 病人来源类器官模型：提供带有特定无义突变的患者来源类器官，用于机制研究和个体化药物测试。