永久修正致病突变
一种可编程的基因编辑工具，通过精准切割DNA实现致病基因的永久修正或破坏。
Li, Tianxiang · Yanyan, Yang · Hongzhao, Qi · Weigang, Cui · Lin, Zhang · Xiuxiu, Fu · Xiangqin, He · Meixin, Liu · 李培峰 · 于涛
Signal Transduction and Targeted Therapy 2023
CRISPR/Cas9能够永久纠正有害碱基突变或破坏致病基因，实现根治性治疗。
该技术以极高的精度和效率编辑基因，降低脱靶风险。
多种高效Cas9变体和衍生物已被开发，以应对疾病过程中复杂的基因组变异。
具有靶向识别功能的非病毒载体可能成为未来体内递送的研究重点，提高安全性。