适配体招募翻译激活平台

模块化增强内源蛋白

通过适配体招募激活元件，突破直接串联对活性的限制，为内源蛋白上调提供模块化策略。

Li, Aolin · 赵敏 · 刘宇辰 · Cao, Congcong

Nucleic Acids Research 2026

技术优势

激活效力更强

相比dCasRx-SINEB2，ETTAS对报告基因和内源P53/PTEN的诱导更强，抗增殖和促凋亡效果更显著。

模块化设计

适配体介导的招募将靶点识别与辅助激活元件空间分离，避免直接串联SINEB2对活性的损害。

选择性好

蛋白质组分析显示目标蛋白选择性上调，对全局影响有限，脱靶风险低。

应用场景

• 内源蛋白激活：无需基因编辑即可上调抑癌蛋白，避免永久性基因组改变。
• 肿瘤治疗：激活内源P53/PTEN，抑制膀胱癌等肿瘤生长并促进凋亡。
• 基因递送：双AAV递送ETTAS在体内有效，可采用病毒或质粒方式投递。