DMD mRNA靶向EV

Ma, Yifan; Dong, Shiyan; Wang, Yifan; Edwards, Creighton L.; Chang, Hui Yen; Huan-Huan, Zhang; Sun, Man; Grippin, Adam J.; Yang, Zhaogang; Wen-Jing, Lu; Lee, J.L; Zhang, Hongjia; Bai, Long; Patricia K., Nguyen; Jiang, Wen; Lan, Feng; Kim, Betty Y.S.; Lee, Andrew

DMD mRNA靶向EV

恢复全长抗肌萎缩蛋白

针对骨骼肌的全长DMD mRNA递送载体，避开病毒载体的免疫原性与包装容量限制。

Ma, Yifan · Dong, Shiyan · Wang, Yifan · Edwards, Creighton L. · Chang, Hui Yen · Huan-Huan, Zhang · Sun, Man · Grippin, Adam J. · Yang, Zhaogang · Wen-Jing, Lu · Lee, J.L · 张宏家 · 白龙 · Patricia K., Nguyen · Jiang, Wen · 兰峰 · Kim, Betty Y.S. · Lee, Andrew

Nature Biomedical Engineering 2026

技术优势

递送全长DMD mRNA

恢复野生型抗肌萎缩蛋白的内源翻译

显著改善肌肉功能

在非人灵长类中证明安全性与生物相容性