单剂量降解80% FUS
一种可穿越血脑屏障的DNA纳米花载体，经单次静脉注射后能在2小时内进入脑实质并降解毒性FUS蛋白，效果持续两周且无明显毒性，为神经退行性疾病提供寡核苷酸药物递送新方案。
Ge, Ruixin · Miao, Chen · 吴思晋 · Zhou, Ping · Minghui, Cao · 张凡 · Zhu, Yigao · Li, Jingrui · Li, Qingchao · 潘伟 · 刘敏 · 宣成昊 · Yu, Haiyang · 周军 · 谢松波
Nature Communications 2025
DNA纳米花表面修饰转铁蛋白受体适配体，通过受体介导转运穿过血脑屏障。
FUS-靶向RNA寡核苷酸与Cereblon配体交联，通过泛素-蛋白酶体途径降解FUS及其致病突变体。
单次给药后降解效果持续两周，无需频繁给药。
在有效剂量下未观察到明显毒性。